Talidomida: el fármaco 'maldito' que podría ayudar a los afectados por malformaciones vasculares
- OCEUP Canal
- 10 jun 2022
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Un estudio que se publica en la revista 'Nature Cardiovascular Research' señala que el uso del fármaco muestra una significativa reducción de los síntomas y una mejora de la calidad de vida.
Los efectos de la talidomida fueron catastróficos. Más de 12.000 niños nacieron con graves malformaciones congénitas por culpa de este fármaco entre finales de los años 50 y principios de los 60.
Lo sucedido llevó a endurecer los controles de seguridad farmacológica. Sin embargo, años después comenzó a usarse de nuevo -bajo estrictos controles y para indicaciones muy específicas- al descubrirse su utilidad frente a algunos tumores, la enfermedad injerto contra huésped, la enfermedad de Crohn y algunos tipos de artritis, entre otras.
A esta lista puede unirse ahora su utilidad como terapia frente a malformaciones arteriovenosas, según un estudio que se presentará este domingo en el Congreso de la Sociedad Europea de Genética Humana que se celebra estos días en Viena y se publica este viernes en la revista Nature Cardiovascular Research.
Según los datos de esta investigación, el uso del fármaco muestra una significativa reducción de los síntomas y una mejora de la calidad de vida entre los afectados por este problema.
Los mecanismos que explican la utilidad del fármaco en este trastorno vascular son precisamente los mismos que provocaron la catástrofe en los fetos: la propiedad del medicamento para inhibir la formación de vasos sanguíneos.
Las malformaciones arteriovenosas pueden ser muy dolorosas para quien la sufre y causar deformación, sangrados y problemas cardiacos. Aunque a menudo son de tipo congénito, sólo dan la cara en la adolescencia o la etapa adulta, cuando la persona crece. El tratamiento disponible hasta ahora es la cirugía o la embolización, aunque no siempre es efectivo.
Algunas personas pueden llevar una vida relativamente normal, señalan los autores del trabajo, aunque incluso en los casos menos severos siempre está el riesgo de que los vasos se rompan y causen un ictus. Uno de cada 100 pacientes de esta afección sufre un infarto cerebral cada año.
Los autores de la investigación llevan 30 años estudiando este tipo de malformaciones y tras encontrar causas genéticas que provocan la formación anormal de los vasos sanguíneos (angiogénesis), cayeron en la cuenta de que la talidomida, precisamente por sus conocidas propiedades antiangiogénicas podría ser una opción.
Primero probaron el efecto en modelos de ratón y, después, reclutaron a 18 pacientes con el problema vascular cuyas edades oscilaban entre los 19 y los 70 años y no habían obtenido buenos resultados con la terapia convencional. Los participantes firmaron un acuerdo para usar métodos anticonceptivos al menos cuatro semanas antes de iniciar el tratamiento con talidomida y continuar utilizándolos hasta transcurridas cuatro semanas tras su finalización. Tanto hombres como mujeres tuvieron que firmar el compromiso, ya que el fármaco también está presente en el semen.
Los pacientes recibieron una dosis de 50 mg, 100 mg o 200 mg durante 52 meses. Todos los pacientes, señalan los investigadores, experimentaron una rápida reducción del dolor, un cese de los sangrados y una curación de las úlceras en los casos en los que estaban presentes. Tres pacientes con insuficiencia cardiaca también mejoraron y uno experimentó una remisión total tras 19 meses de tratamiento y un seguimiento de ocho años.
Los autores reconocen que se trata de un estudio pequeño que debe ser confirmado por investigaciones de mayor envergadura, pero subrayan que sus resultados son prometedores.
«Todo tratamiento con talidomida está totalmente contraindicado en mujeres embarazadas y debe ir acompañado por un programa de prevención de embarazo en todos los pacientes, tanto si son de sexo femenino o masculino, entre otros requisitos», explicaba en este artículo Javier García Pellicer, jefe de sección del Servicio de Farmacia Hospitalaria del Hospital Universitario La Fe de Valencia y miembro de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria.
«En 1994 se describieron por primera vez sus propiedades antiangiogénicas, lo que propició su uso en algunos tipos de cáncer. Los primeros resultados favorables se obtuvieron en mieloma múltiple y, de hecho, la Agencia Europea del Medicamento autorizó en 2008 el uso del fármaco en algunos de estos pacientes», señaló García Pellicer.
El rescate o reposicionamiento de fármacos es una tendencia cada vez más en boga en la farmacología, una estrategia que permite encontrar nuevos usos para fármacos ya existentes o incluso descartados.
Fuente / www.elmundo.es
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